Klinické štúdie v onkológii: Prečo sú pacienti ochotní zúčastniť sa, ale zriedkakedy dostanú šancu

Väčšina ľudí v USA má pozitívny postoj k účasti na klinických skúškach zameraných na rakovinu a keď to lekár skutočne navrhne, viac ako polovica pacientov s tým súhlasí. Do štúdií sa však skutočne zapojí iba 7 – 8 % dospelých, najčastejšie preto, že v ich zariadení jednoducho neexistuje vhodný protokol, a ak existuje, prísne kritériá obmedzujú približne štvrtinu ďalších. Posolstvo je jednoduché a silné: kľúčovým problémom je prístup, nie „neochota pacienta“ a už vôbec nie „nedôvera pacienta“.

Nižšie je uvedená analýza nedávneho komentára v JAMA Network Open (Joseph M. Unger, 2025): čo presne to brzdí, prečo je to nespravodlivé a neúčinné a čo sa s tým dá urobiť teraz.

Prečo je účasť taká dôležitá

Klinické skúšky sú mostom medzi laboratórnou vedou a skutočnou medicínou. Dnešný výskum je zajtrajším štandardom starostlivosti. Toto je obzvlášť citlivé v onkológii: nové lieky a ich kombinácie sa objavujú rýchlo, ale trvá im nejaký čas, kým sa dostanú do „bežnej“ kliniky. Účasť pacientovi poskytuje:

• prístup k najnovším postupom pod dohľadom tímu odborníkov,
• prísne monitorovanie a štruktúrovaný dohľad,
• šancu ovplyvniť liečbu budúcich pacientov.

A čím je súbor reprezentatívnejší, tým s väčšou istotou lekári potom aplikujú výsledky na všetky skupiny pacientov – bez ohľadu na rasu, príjem alebo miesto bydliska.

Kde sa stratí 90 % potenciálnych účastníkov

Analýzy za posledných niekoľko rokov vykresľujú rovnaký obraz:

1. Na mieste nie je k dispozícii žiadny protokol
Pre približne 56 % pacientov jednoducho nie je v ich nemocnici k dispozícii vhodný test. Nejde o „odmietnutie“ pacienta – ide o nulovú šancu začať konverzáciu.

2. Prísne výberové kritériá
Spomedzi tých, ktorí majú protokol, je ďalších ~22 – 23 % nevhodných (kvôli veku, sprievodným ochoreniam, predchádzajúcej liečbe, laboratórnym hodnotám atď.). Toto je druhý „filter“, ktorý oddeľuje štvrtinu.

3. A ak sa rozprávajú, ľudia súhlasia
Keď lekár skutočne ponúkne účasť, 55 – 61 % pacientov súhlasí. A to platí naprieč rasovými a etnickými skupinami: v súčasných údajoch sa nezistili žiadne rozdiely v ochote zúčastniť sa medzi čiernymi, bielymi, hispánskymi a ázijskými pacientmi.
Predstava, že „pacienti z menšín sa nechcú zúčastňovať na výskume, pretože mu nedôverujú“, je teda mýtus. Oveľa pravdivejšia odpoveď je, že je menej pravdepodobné, že im bude ponúknutá účasť, pretože veľké priemyselné štúdie sa fyzicky konajú vo veľkých akademických centrách, ďaleko a na nevhodných miestach, a neexistuje k nim „miestny“ prístup.

Prečo je to aj otázka spravodlivosti?

Rozdiel v prežívaní rakoviny prsníka medzi černoškami a beloškami v Spojených štátoch je tvrdohlavý fakt. Ak sú klinické skúšky bránou k najmodernejším liečebným postupom, potom nerovnaký prístup znamená nerovnaké šance na lepšiu liečbu teraz, nielen „raz“. Inkluzívny zápis nie je len o „vede“; ide o rovnaké šance v živote.

Úzke miesta v systéme – a čo s nimi robiť

Tu sú konkrétne páky, ktoré fungujú (a už sa čiastočne implementujú v krajinách a centrách):

1) Rozšíriť geografiu výskumu

• Partnerstvá medzi akademickými centrami a regionálnymi/nemocničnými klinikami.
• Sieťové protokoly: jedno výskumné centrum, mnoho „lúčov“ – satelitov.
• „Decentralizované“ prvky: domáce návštevy, mobilné zdravotné sestry, odber vzoriek v miestnom laboratóriu.

2) Zmierniť a „humanizovať“ kritériá

• Revízia „automatických“ vylúčení (mierne znížený kreatinín, kontrolované sprievodné ochorenie, HIV so suprimovanou vírusovou záťažou atď.).
• Zahrnutie starších ľudí, ľudí s komorbiditami – tých, s ktorými sa v ambulancii skutočne stretávame.

3) Umožniť účasť z logistického hľadiska

• Doprava, parkovanie, starostlivosť o deti, časová kompenzácia.
• Flexibilné návštevy (večer/víkend), telemedicína pre konzultácie.
• Navigátori (trpezliví navigátori), ktorí vám pomôžu zorientovať sa na celej trase.

4) Odstráňte skryté finančné bariéry

• Transparentné krytie nákladov na bežnú starostlivosť poisťovňou.
• Jasná kompenzácia za neplánované výdavky účastníka.

5) Hovorte jazykom pacienta

• Materiály a súhlas v zrozumiteľnom jazyku, kultúrne prispôsobené.
• Úloha komunity: lídri verejnej mienky, organizácie pacientov, skutočné príbehy účastníkov.

6) Urobte testy viac „reálnymi“

• Pragmatický dizajn (minimum zbytočných návštev a procedúr).
• Používanie elektronických registrov a randomizácia „za chodu“ (štúdie založené na registroch).
• Skutočné klinické výsledky (kvalita života, čas do ďalšej línie), nielen náhradné metódy.

„Čo ak ľudia stále nepôjdu?“ — Pôjdu!

Dva kľúčové fakty, ktoré si treba zapamätať:

• Pacienti sú pripravení. Ak lekár ponúkne, viac ako polovica súhlasí.
• Všetky skupiny majú dostatok vôle zúčastniť sa. Rozdiel v nábore v priemyselných „kľúčových“ štúdiách (napríklad podiel černošských účastníkov je ~3 % s očakávanými ~14 %) sa vysvetľuje štruktúrou prístupu, a nie „neochotou“.

Čo to znamená pre pacienta a rodinu – praktické kroky

• Opýtajte sa priamo svojho lekára, či sú pre vás k dispozícii testy (miestne a v blízkych centrách).
• Požiadajte o kontakt s koordinátorom výskumu alebo navigátorom.
• Zistite, aké výdavky sa preplácajú a ako si zabezpečiť dopravu/návštevy televízie.
• Ak sa kritériá zdajú byť „na hrane“, požiadajte svojho lekára, aby skontroloval aktualizovanú verziu protokolu: kritériá sa počas náboru často zmierňujú.
• Overte si to v renomovaných registroch (prostredníctvom svojho lekára): niekedy existujú menej náročné observačné štúdie alebo štúdie s menej častými návštevami.

Celkový obraz: Ako začať cnostný cyklus

Inkluzívnosť → väčšia dôvera → vyššia účasť → rýchlejšie a presnejšie výsledky → dostupné a účinné liečby → ešte vyššia dôvera. Tento cyklus už funguje tam, kde sa systém prestavuje tak, aby vyhovoval pacientovi, a nie naopak.

Stručne povedané: najväčšou prekážkou je nedostatok príležitostí. Dajte pacientovi skutočnú príležitosť a zvyčajne ju využije. Je teda na lekároch, administrátoroch, sponzoroch a regulačných orgánoch, aby rozšírili prístup, zjednodušili cestu a zabezpečili pohodlnú a bezpečnú účasť pre široké spektrum ľudí. Takto získame nové, dobre overené liečebné postupy rýchlejšie – pre každého.