Existuje nová metóda obnovy zraku

Biológom sa podarilo vložiť gén pre svetlocitlivú proteínovú látku MCO1 do nervových buniek sietnice hlodavcov, ktorí stratili zrak.

Výskumníci vložili gén do vírusového objektu a zaviedli ho do zrakových orgánov myší trpiacich retinitis pigmentosa. Nová proteínová látka nevyvolala zápalovú reakciu a hlodavce úspešne prešli vizuálnym testovaním.

Počas vnímania obrazu viditeľného okom sa svetelné lúče sústreďujú v oblasti sietnice, ktorá je vybavená fotoreceptormi – známymi čapíkmi a tyčinkami. Receptory obsahujú fotosenzitívny proteín opsín, ktorý reaguje na tok fotónov a spôsobuje intrareceptorové generovanie nervového impulzu. Impulz sa prenáša do bipolárnych nervových buniek sietnice, po ktorých sa odosiela do mozgu.

Takáto schéma však nie vždy funguje: u pacientov s retinitis pigmentosa (na svete ich je asi 1,5 milióna) strácajú fotoreceptory schopnosť reagovať na svetlo, čo je spojené so zmenami v génoch fotosenzitívnych opsínov. Táto dedičná patológia spôsobuje silný pokles zrakových funkcií až po úplnú stratu zraku.

Liečba retinitis pigmentosa liekmi je zložitá a nezahŕňa obnovu, ale iba zachovanie funkčnej kapacity zostávajúcich „prežívajúcich“ receptorov. Aktívne sa používajú napríklad prípravky s obsahom retinol acetátu. Zrak je možné obnoviť iba zložitým a drahým chirurgickým zákrokom. V poslednej dobe sa však do praxe dostali optogenetické metódy: špecialisti vkladajú fotosenzitívne proteínové látky priamo do nervových buniek sietnice, po ktorých začnú reagovať na svetelný tok. Pred súčasnou štúdiou však bolo možné získať odpoveď z geneticky modifikovaných buniek až po silnom signálnom účinku.

Vedci zaviedli do bipolárnych nervových buniek látku reagujúcu na denné svetlo. Na zvýraznenie opsínu bol vytvorený fragment DNA, ktorý bol následne zavedený do vírusovej častice, ktorá stratila svoje patogénne vlastnosti: jeho účelom bolo doručiť ho a zabaliť do genetického konštruktu. Častica bola injekčne podaná do oka chorého hlodavca: fragment DNA bol integrovaný do neurónov sietnice. Pod mikroskopickou kontrolou vedci zistili, že gény dosiahli limit aktivity do 4. týždňa, po ktorom sa hladina stabilizovala. Na kontrolu kvality zraku po zákroku dostali hlodavce úlohu: nájsť suchý osvetlený ostrov vo vode, pričom boli v tme. Experiment preukázal, že zrak myší sa skutočne a výrazne zlepšil už v 4. až 8. týždni po manipulácii.

Je celkom možné, že vyvinutá génová terapia sietnice hlodavcov bude po sérii ďalších testov prispôsobená na liečbu ľudí. Ak sa tak stane, nebude potrebné vykonávať drahé chirurgické zákroky ani pripájať špeciálne zariadenia na zosilnenie fotosignálu. Bude potrebná iba jedna alebo niekoľko injekcií proteínovej látky.

Viac podrobností o štúdii nájdete v časopise Gene Therapy a na stránke Nature