Cerezyme

Liek, ktorý sa aktívne používa na liečbu pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 alebo typu 3. Používa sa na dlhodobú enzýmovú substitučnú liečbu u pacientov s neuropatickými prejavmi aj bez nich.

Indikácia Cerezyme

Medzi hlavné príznaky ochorenia, ktoré môžu byť základom pre predpísanie lieku, treba zdôrazniť nasledovné:

1. Anémia (okrem anémie z nedostatku železa).
2. Ochorenia kostí (okrem chorôb, ktoré sú sprevádzané nedostatkom vitamínu D).
3. Trombocytopénia.
4. Splenomegália alebo hepatomegália.

Formulár uvoľnenia

Produkt je dostupný vo forme lyofilizátu, ktorý sa môže použiť na prípravu dvoch infúznych roztokov (200 a 400 U). Liek je možné zakúpiť v lekárni v malých 20 ml injekčných liekovkách. Liek obsahuje účinnú látku imiglucerázu 200 (400) U. Ide o glukocerebrozidázu v modifikovanej forme, ktorá sa vytvára pomocou technológie rekombinantnej DNA z vaječníkov čínskych škrečkov.

Farmakodynamika

Ceramid a glukóza sú katalyzované imiglucerázou hydrolýzou glukolipidu glukocerebrozidu prostredníctvom normálnej degradácie membránových lipidov. Glukocerebrozid sa tvorí hlavne hematopoetickým metabolizmom v bunkách. Pri Gaucherovej chorobe pacient vykazuje deficit aktivity enzýmu β-glukocerebrozidázy. Z tohto dôvodu sa glukocerebrozidové lipidy hromadia v tkanivových makrofágoch. Nazývajú sa „Gaucherove bunky“ a môžu byť týmto lipidom úplne preťažené.

Gaucherove bunky sa typicky nachádzajú v kostnej dreni, pečeni, črevách, slezine, obličkách a dokonca aj v pľúcach. Odborníci považujú za sekundárne prejavy ochorenia anémiu a trombocytopéniu, ktoré vedú k ťažkej hepatosplenomegálii. Asi najzávažnejšími komplikáciami Gaucherovej choroby sú komplikácie vo vývoji kostry (osteonekróza, zlyhanie remodelácie, osteopénia).

Farmakokinetika

Po intravenóznych infúziách štyroch dávok tohto lieku pacient dosiahne stabilnú enzymatickú aktivitu do hodiny. Po zákroku sa enzymatická aktivita v plazme začne znižovať do 10 minút. Niektorí odborníci sa domnievajú, že trvanie infúzie a dávkovanie lieku neovplyvňujú ukazovatele, ale klinické štúdie boli vykonané na malom počte pacientov.

Dávkovanie a podávanie

Gaucherova choroba je multisystémová a heterogénna, preto správne dávkovanie môže určiť iba ošetrujúci lekár po vyšetrení pacienta. Infúzia sa podáva intravenózne pomocou kvapkadla počas jednej až dvoch hodín. Rýchlosť podávania lieku by nemala prekročiť 1 U/kg/min. Prvé dva týždne je dávka 60 U/kg. Táto dávka sa podáva jednorazovo. Liečba má pokračovať, ak sa nezistia žiadne alergické reakcie na liek. Liek sa zvyčajne podáva raz za dva týždne, ale dávka sa postupne zvyšuje.

[ 1 ]

Používajte Cerezyme počas tehotenstva

V súčasnosti nie je dostatok informácií o tom, ako presne Cerezyme ovplyvňuje zdravie tehotných žien a vývoj plodu. Preto sa jeho použitie pri liečbe počas tehotenstva neodporúča. Cerezyme môže predpísať ošetrujúci lekár iba v prípade extrémnej nevyhnutnosti.

Kontraindikácie

1. Intolerancia na účinnú látku produktu.
2. Alergia na liek.

Vedľajšie účinky Cerezyme

1. Zvracanie.
2. Hnačka.
3. Nevoľnosť.
4. Závraty.
5. Bolesti hlavy.
6. Kožné vyrážky.
7. Angioedém.
8. Generalizované svrbenie.
9. Bronchospazmy.
10. Dýchavičnosť.
11. Nepohodlie v mieste vpichu.
12. Zvýšená telesná teplota.

Predávkovať

Neboli hlásené žiadne prípady predávkovania liekmi.

Interakcie s inými liekmi

Neboli vykonané žiadne štúdie liekových interakcií.

[ 2 ], [ 3 ]

Podmienky skladovania

Liek sa musí skladovať na chladnom mieste, najlepšie v chladničke, pri teplote +2 až -8 stupňov.

[ 4 ]

Čas použiteľnosti

Trvanlivosť je 2 roky. Nepoužívajte po tomto dátume.