Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Vedci možno vytvorili liek, ktorý zastavuje progresiu ochorenia
Posledná kontrola: 01.07.2025
Profesor neurológie na UCLA Jeff Bronstein a jeho kolegovia vytvorili novú zlúčeninu, ktorá môže pôsobiť ako „molekulárna pinzeta“ tým, že uchopí molekuly proteínu alfa-synukleínu na špecifických miestach a zabráni ich zlepeniu, informuje MedicalXpress.
Alfa-synukleín sa považuje za jeden z faktorov, ktoré vyvolávajú Parkinsonovu chorobu: počas ochorenia je jeho štruktúra narušená, stáva sa amorfnou a neusporiadanou, čo vedie k tvorbe proteínových agregátov, ako aj k smrti neurónov v centrálnom nervovom systéme.
Molekulárna pinzeta, ktorú vytvorili kalifornskí vedci, nielenže zabraňuje tvorbe agregátov alfa-synukleínu, ale tiež potláča toxicitu tohto proteínu a ničí existujúce agregáty. Zároveň neovplyvňuje normálnu funkciu mozgu.
Molekulárne pinzety sú necyklické molekuly, ktoré majú dva konce – dve „ramená“ – ktoré dokážu uchopiť iné molekuly prostredníctvom nekovalentných väzieb. Molekula alfa-synukleínu, ktorú používa pinzeta, sa nazýva CLR01, má tvar písmena „C“ a chemickú štruktúru, ktorá jej umožňuje „uchopiť“ proteínový reťazec v miestach, kde sa nachádza aminokyselina lyzín. Táto aminokyselina sa nachádza vo väčšine proteínov.
Účinky CLR01 boli testované v bunkových kultúrach aj in vivo s použitím transgénnych akváriových rýb nazývaných zebričky, ktoré slúžia ako model Parkinsonovej choroby. Zebričky sa používajú ako laboratórny model, pretože sa s nimi ľahko geneticky manipuluje a sú priehľadné, čo umožňuje vizualizáciu biologických experimentov.
Modelové akvarijné ryby niesli alfa-synukleín značený zeleným fluorescenčným proteínom, ktorý umožnil sledovať stav proteínových agregátov pod vplyvom molekulárnej pinzety CLR01. V týchto experimentoch, rovnako ako v bunkových kultúrach, bol pozorovaný rovnaký účinok. CLR01 zabránil tvorbe agregátov alfa-synukleínu, smrti neurónov v dôsledku toxického účinku proteínových agregátov a tiež spôsobil deštrukciu existujúcich agregátov.
Tieto výsledky inšpirovali vedcov k opätovnému experimentovaniu so svojimi molekulárnymi pinzetami: v súčasnosti skúmajú účinky CLR01 na myších modeloch Parkinsonovej choroby a dúfajú, že tieto štúdie nakoniec povedú k testom na ľuďoch.
V súčasnosti existuje iba symptomatická liečba pre ľudí s Parkinsonovou chorobou; neexistujú žiadne lieky, ktoré by zastavili progresiu ochorenia.
[