Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Úrad FDA prvýkrát po desaťročiach schválil novú liečbu pre pacientov s gliómom
Posledná kontrola: 02.07.2025
Vorasidenib bol schválený americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pre pacientov s gliómami 2. stupňa s mutáciami IDH1 alebo IDH2.
Na základe údajov z klinickej štúdie INDIGO, globálnej, dvojito zaslepenej, randomizovanej klinickej štúdie fázy III, vorasidenib viac ako zdvojnásobil prežívanie bez progresie a oddialil potrebu liečby rádioterapiou a chemoterapiou u pacientov s gliómom 2. stupňa s mutáciou IDH po chirurgickej resekcii nádoru. INDIGO bola prvá klinická štúdia fázy III cielenej terapie pre glióm s mutáciou IDH.
„Štúdia INDIGO ukazuje, že inhibítory IDH môžu účinkovať pri gliómoch nízkeho stupňa s mutáciou IDH,“ hovorí Dr. Patrick Wen, riaditeľ Centra pre neuroonkológiu v Dana-Farber Cancer Institute a jeden z troch predsedov štúdie. „Posledný liek, ktorý bol schválený pre gliómy nízkeho stupňa, bol schválený v roku 1999, takže by to bol prvý nový liek po dlhom čase.“
Gliómy 2. stupňa sú nevyliečiteľné nádory mozgu. Mutácie IDH sa nachádzajú vo veľkej väčšine gliómov nízkeho stupňa.
Kľúčovou výhodou liečby vorasidenibom je, že môže oddialiť potrebu ožarovania a chemoterapie. Súčasná liečba zahŕňa chirurgický zákrok, po ktorom nasleduje ožarovanie a chemoterapia. Ožarovanie a chemoterapia sú účinné liečebné postupy, ale po mnohých rokoch liečby sa u pacientov začnú prejavovať príznaky kognitívnej dysfunkcie, ktoré sa zvyčajne vyskytujú u oveľa starších ľudí.
„Títo pacienti sú často mladí, vo veku 30 alebo 40 rokov. Ale o 10 až 20 rokov neskôr, aj keď sa im s nádorom darí dobre, po ožarovaní a chemoterapii často vykazujú známky demencie,“ hovorí Wen. „Ak tento liek dokáže oddialiť začiatok tejto liečby, môže u pacientov oddialiť kognitívnu dysfunkciu a zachovať kvalitu ich života.“
Štúdia INDIGO zahŕňala 331 pacientov s gliómami 2. stupňa s mutáciou IDH, ktorí podstúpili chirurgické odstránenie nádoru. Pacienti zaradení do štúdie nevyžadovali okamžitú rádioterapiu ani chemoterapiu a boli v období sledovania. Počas tohto obdobia boli randomizovaní na užívanie vorasidenibu alebo placeba.
Pacienti užívajúci vorasidenib mali medián prežitia bez progresie 27,7 mesiaca v porovnaní s 11,1 mesiaca u pacientov užívajúcich placebo. Čas do ďalšej liečby u pacientov užívajúcich placebo bol 17,8 mesiaca.
U pacientov liečených vorasidenibom nebol medián v čase poslednej analýzy stanovený, pretože iba 11,3 % týchto pacientov doteraz prešlo na ďalšiu liečbu. Liek mal tiež zvládnuteľný bezpečnostný profil.
„Štúdia nezistila žiadny rozdiel v kvalite života v porovnaní s placebom,“ hovorí Wen. „Tolerancia je dôležitá, pretože ide o liek, o ktorom očakávame, že ho ľudia budú užívať mnoho rokov.“
Schválenie otvára pacientom niekoľko nových možností. Napríklad, Van má prebiehajúcu štúdiu zameranú na vorasidenib v kombinácii s imunoterapiou a plánujú sa štúdie kombinujúce vorasidenib so štandardnou rádioterapiou a chemoterapiou.