Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Pri vývoji liekov na liečbu cystickej fibrózy sa podaril prelomový krok
Lekársky expert článku
Posledná kontrola: 01.07.2025
Bunkoví biológovia z Harvardu v nemocnici Massachusetts General Hospital dosiahli prelom vo vývoji liekov na liečbu cystickej fibrózy, smrteľného ochorenia, ktoré si každoročne vyžiada približne 500 životov na celom svete.
Vedci preprogramovali kožné bunky pacientov s cystickou fibrózou na indukované pluripotentné kmeňové (iPS) bunky, ktoré sú podobné embryonálnym kmeňovým bunkám, a vypestovali pľúcny epitel špecifický pre pacientov s ochorením dýchacích ciest súvisiacim s cystickou fibrózou.
Vedci z Harvardu teraz dokážu toto tkanivo pestovať v neobmedzenom množstve. Všetky bunky epitelu získané v laboratóriu obsahujú mutáciu delta 508, ktorá spôsobuje približne 70 percent všetkých prípadov cystickej fibrózy a 90 percent ochorenia diagnostikovaného v Spojených štátoch. Okrem toho jeho bunky nesú aj mutáciu G551D, ktorá sa nachádza u 2 percent všetkých pacientov s cystickou fibrózou.
Prácu dohliadal Jayaraj Rajagopal a bola publikovaná v dodatku k časopisu Cell Stem Cell.
Podľa Douglasa Meltona, jedného z riaditeľov Harvardského inštitútu kmeňových buniek, „výsledky tejto štúdie umožňujú získať milióny buniek na skríning liekov a po prvýkrát sa bunky od ľudí s cystickou fibrózou môžu použiť ako ciele pre experimentálne lieky.“
Epitelové tkanivo vytvorené Rajagopalom a kolegami tiež poskytuje bunky na výskum respiračných ochorení, ako je astma, rakovina pľúc a chronická bronchitída. To by mohlo urýchliť aj vývoj liečby týchto ochorení.
Rajagopal v komentári k úspechu svojej skupiny poznamenáva: „Nehovoríme o liečbe cystickej fibrózy, hovoríme len o lieku, ktorý dokáže zmierniť hlavný problém ochorenia – poškodenie epitelu dýchacích orgánov.“
Cystická fibróza, zistená v prvých dňoch života človeka alebo v ranom detstve, je príčinou predčasnej úmrtnosti. V súčasnosti sa pacienti môžu dožiť až 30 rokov vďaka účinnej liečbe sprievodných infekcií a včasnej lekárskej a genetickej diagnostike ochorenia. Napriek týmto úspechom je však úspech v odstránení pôvodnej príčiny cystickej fibrózy malý. Porucha v jednom géne kódujúcom proteín cystickej fibrózy, regulátor transmembránovej vodivosti, spôsobuje zahusťovanie sekrétov žliaz s vonkajšou sekréciou. V dôsledku ťažkostí s odtokom sekrétov dochádza k zmenám v dýchacích orgánoch, pankrease a gastrointestinálnom trakte a je narušená funkcia riasiniek epitelu.
„Vytvorili sme skvelú bunkovú líniu, aby sme zistili, či je liek účinný proti účinkom mutácie G551D, a teraz sa snažíme skríningovať lieky, ktoré sú zamerané na mutáciu delta 508,“ hovorí Rajagopal.
[