Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Obe-cel vykazuje vysokú účinnosť a bezpečnosť pri liečbe leukémie
Posledná kontrola: 03.07.2025
Štúdia publikovaná v časopise New England Journal of Medicine preukázala, že nová terapia CAR T-bunkami obecabtagene autoleucel (obe-cel) bola vysoko účinná pri liečbe pacientov s relabujúcou alebo refraktérnou akútnou lymfoblastickou leukémiou (B-ALL) s CD19-pozitívnymi B-bunkami. Väčšina pacientov po liečbe nepotrebovala transplantáciu kmeňových buniek (SCT).
Hlavné výsledky štúdie
- Celková miera odpovede: 76,6 % u 127 hodnotiteľných pacientov.
- Úplná remisia: dosiahnutá u 55,3 % pacientov.
- Medián prežitia bez udalostí (EFS): 11,9 mesiaca.
- 6-mesačné prežitie bez príhod: 65,4 %.
- 12-mesačné prežitie bez príhod: 49,5 %.
- Medián celkového prežitia (OS): 15,6 mesiaca.
- 6-mesačné celkové prežitie: 80,3 %.
- 12-mesačné celkové prežitie: 61,1 %.
Schválenie FDA a podrobnosti štúdie
Na základe týchto údajov schválil v novembri 2024 americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) liek obe-cel na liečbu dospelých s relabujúcou alebo refraktérnou B-ALL.
Medzinárodná multicentrická štúdia FELIX zahŕňala 127 dospelých pacientov s mediánom veku 47 rokov. Pred infúziou obe-celu pacienti podstúpili lymfodepleciu, aby sa vytvoril „voľný priestor“ pre terapiu CAR T-bunkami.
- Študijná populácia: 74 % belochov, 12,6 % ázijcov, 1,6 % černochov a 11,8 % neznámej rasy.
- Toxicita: Pozorovali sa nízke hladiny syndrómu uvoľňovania cytokínov (CRS) a neurotoxicity, typické pre terapie CAR T. CRS 3. alebo vyššieho stupňa sa vyskytol u troch pacientov a neurotoxicita u deviatich.
Výsledky a dlhodobá účinnosť
Z 99 pacientov, ktorí reagovali na OBE-cel, iba 18 podstúpilo transplantáciu kmeňových buniek, ale medzi touto skupinou a pacientmi bez SCT sa nezistil žiadny rozdiel v EFS alebo OS, čo potvrdzuje trvalosť odpovede na liečbu.
- Eliminácia minimálnej reziduálnej choroby (MRD):
- Úplnú remisiu dosiahlo 68 pacientov s vysokým rizikom (viac ako 5 % blastov v kostnej dreni).
- Po infúzii obe-celu sa u 58 zo 62 pacientov s dostupnými údajmi o MRD stalo MRD-negatívnych.
Závery a budúce aplikácie
Štúdia ukazuje, že obe-cel poskytuje silnú a trvalú účinnosť pri liečbe B-ALL s minimálnou toxicitou. Nadchádzajúca prezentácia na výročnom stretnutí Americkej hematologickej spoločnosti (ASH) ďalej zdôrazní koreláciu medzi hĺbkou remisie negatívnej na MRD a klinickými výsledkami.
„Tieto výsledky potvrdzujú, že obe-cel sa stáva štandardom starostlivosti o pacientov s relapsujúcou B-ALL,“ povedal profesor Elias Jabbour, vedúci výskumník štúdie v USA.
Dôsledky pre klinickú prax
Obecabtagene autoleucel otvára nové možnosti pre pacientov s obmedzenými možnosťami liečby, čím zlepšuje kvalitu a dĺžku ich života.