Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Nový prístup je sľubný pre liečbu frontotemporálnej demencie v predklinických štúdiách
Posledná kontrola: 02.07.2025
Frontotemporálna demencia je nevyliečiteľné ochorenie mozgu, ktoré spôsobuje stratu pamäti, poruchy reči a zmeny osobnosti. V 5 – 12 % prípadov je ochorenie spúšťané znížením hladiny progranulínu. Nedostatok tohto proteínu vedie k poruchám v rozklade bielkovín, čo spôsobuje hromadenie nerozpustných toxických bielkovín. To následne vedie k zápalu mozgu, neuronálnej smrti a významnému funkčnému poškodeniu centrálneho nervového systému.
Frontotemporálna demencia je dedičná v 40 % prípadov: nositelia zodpovedajúcej genetickej mutácie nevyhnutne vyvinú ochorenie. Výskumníci z Lekárskej fakulty LMU a Nemeckého centra pre neurodegeneratívne ochorenia (DZNE) v úzkej spolupráci so spoločnosťou Denali Therapeutics zo San Francisca vyvinuli nový terapeutický prístup na nahradenie chýbajúceho proteínu v mozgu. Svoje výsledky publikovali v časopise Science Translational Medicine.
Terapeutický prístup
„Vložili sme gén progranulínu do vírusového genómu,“ vysvetľuje Dr. Anja Capel, vedúca výskumníčka v Biomedicínskom centre LMU a jedna z hlavných autoriek článku. Tím potom vstrekol modifikované vírusy do krvného obehu myších modelov. „Vírus cieli na pečeňové bunky, ktoré začnú produkovať progranulín vo veľkých množstvách a vylučovať ho do krvi.“
Tento prístup sa tak vyhýba priamemu zavádzaniu vírusov do mozgu, čo so sebou nesie riziko závažných vedľajších účinkov.
Aby tento periférny prístup fungoval, výskumníci použili trik na obídenie hematoencefalickej bariéry, ktorá normálne blokuje výmenu biomolekúl medzi krvou a mozgom. Špeciálny „mozgový kyvadlový systém“ vyvinutý spoločnosťou Denali Therapeutics umožňuje efektívny transport látok cez túto bariéru.
Významné zníženie symptómov v modeli myši
„Po jednorazovom podaní vírusu sme skontrolovali, či sa príznaky zmiernili,“ hovorí profesorka Dominique Paquette z Inštitútu pre výskum mŕtvice a demencie (ISD), ďalšia vedúca autorka a členka excelentného klastra SyNergy. Ukázalo sa, že poruchy degradácie bielkovín, akumulácia nerozpustných toxických bielkovín, zápal mozgu, poruchy pohybu a neuronálna smrť sa výrazne znížili. „Ďalším krokom bolo preskúmať, či by sa tento prístup dal preniesť na ľudí pomocou modelov kmeňových buniek.“ Aj tu sa pozorovalo významné zníženie symptómov ochorenia. Výskumníci tak preukázali, že formy frontotemporálnej demencie založené na čiastočnej strate progranulínu sa dajú liečiť v predklinických štúdiách pomocou substitučnej terapie.
Dôležitosť interdisciplinárnej spolupráce
Takýto komplexný, multidisciplinárny výskum je možný len v tíme. „Som rád, že náš klaster excelentnosti SyNergy nám v tomto smere poskytuje jedinečné príležitosti. Zároveň táto štúdia zdôrazňuje dôležitosť posilnenia našej spolupráce s poprednými biotechnologickými spoločnosťami, aby sme mohli náš výskum čo najrýchlejšie implementovať do klinickej praxe v prospech pacientov,“ hovorí profesor Christian Haass z Biomedicínskeho centra LMU, jeden z popredných výskumníkov a hovorca spoločnosti SyNergy.