Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Lekári hlásia úspech v prvej štúdii lieku u pacienta s trombotickou trombocytopenickou purpurou
Posledná kontrola: 02.07.2025
Tím výskumníkov z nemocnice Massachusetts General Hospital použil nový liek na záchranu života pacienta s imunitnou trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP), čo je zriedkavé ochorenie charakterizované nekontrolovanou tvorbou krvných zrazenín v malých krvných cievach.
Tím opísal prvý klinický prípad použitia lieku na liečbu iTTP v časopise New England Journal of Medicine.
„Liek je geneticky modifikovaná verzia chýbajúceho enzýmu v iTTP a ukázali sme, že dokázal zvrátiť progresiu ochorenia u pacienta s extrémne závažnou formou ochorenia,“ povedal vedúci autor Pavan K. Bendapudi, MD, vyšetrovateľ na oddelení hematológie a transfúznej služby v Massachusetts General Hospital a docent medicíny na Harvard Medical School.
ITTP je výsledkom autoimunitného útoku na enzým ADAMTS13, ktorý je zodpovedný za rozklad veľkého proteínu zapojeného do zrážania krvi. Hlavnou liečbou tohto život ohrozujúceho ochorenia krvi je plazmaferéza, ktorá odstraňuje škodlivé autoprotilátky a poskytuje ďalší ADAMTS13.
Plazmaferéza vyvoláva klinickú odpoveď u väčšiny pacientov, ale dokáže obnoviť nanajvýš len približne polovicu normálnej aktivity ADAMTS13. Naproti tomu rekombinantná forma ľudského ADAMTS13 (rADAMTS13) ponúka možnosť výrazne zvýšeného dodávania ADAMTS13.
Liek RADAMTS13 bol nedávno schválený pre pacientov s vrodenou trombotickou trombocytopenickou purpurou, ktorá sa vyskytuje u pacientov narodených s úplnou stratou génu ADAMTS13.
Zostáva otázne, či by rADAMTS13 mohol byť účinný pri iTTP vzhľadom na prítomnosť inhibičných autoprotilátok proti ADAMTS13, ale Bendapudi a kolegovia dostali od amerického Úradu pre kontrolu potravín a liečiv povolenie používať rADAMTS13 poskytnutý výrobcom v rámci protokolu na použitie zo súcitu u umierajúceho pacienta s iTTP rezistentnou na liečbu.
„Zistili sme, že rADAMTS13 u tohto pacienta rýchlo zvrátil priebeh ochorenia, a to aj napriek existujúcemu presvedčeniu, že inhibičné autoprotilátky proti ADAMTS13 by v tomto stave spôsobili, že liek bude nepoužiteľný,“ povedal Bendapudi.
„Boli sme prvými lekármi, ktorí v Spojených štátoch použili rADAMTS13 na liečbu iTTP a v tomto prípade to pomohlo zachrániť život mladej matky.“
Bendapudi poznamenal, že infúzia rADAMTS13 potlačila inhibičné autoprotilátky pacienta a zvrátila trombotické účinky iTTP. Tento účinok sa pozoroval takmer okamžite po podaní rADAMTS13 po tom, čo denná výmena plazmy nedokázala vyvolať remisiu.
„Verím, že rADAMTS13 má potenciál nahradiť súčasný štandard starostlivosti o akútnu iTTP. Na vyhodnotenie tejto možnosti budeme potrebovať rozsiahlejšie, dobre navrhnuté štúdie,“ povedal Bendapudi.
Bola začatá randomizovaná klinická štúdia fázy IIb s rADAMTS13 pri iTTP.