Génová terapia by mohla pomôcť pri liečbe Alzheimerovej choroby

Najnovší typ liečby – génová terapia – už preukázala pozitívne výsledky u pacientov s Parkinsonovou a Huntingtonovou chorobou. Ako informovali noviny Times, nová metóda umožní lekárskym špecialistom prekonať mnohé závažné neurologické patológie vrátane takého nebezpečného ochorenia, ako je Alzheimerov syndróm – jeden z najbežnejších typov demencie.

Nie tak dávno sa v Londýne konala ďalšia neurologická konferencia, kde sa aktívne diskutovalo o liečbe mozgových ochorení, ako sú Parkinsonova choroba, Huntingtonova choroba a Alzheimerova choroba. Vedci zároveň trvali na tom, že s pomocou génovej terapie bude čoskoro možné nielen liečiť tieto ochorenia, ale aj im predchádzať.

Podstata najnovšej metódy spočíva v tom, že vírusové elementy nesúce kópie normálnych génov sa zavádzajú do určitých oblastí mozgu, ktoré sú najcitlivejšie na bolestivé poruchy. Následne vírus prenesie aktualizovaný genetický kód do bunkových mozgových štruktúr – v dôsledku toho sa menia ich funkcie a inhibuje sa produkcia toxických bielkovín, ktorých vysoká koncentrácia vyvoláva rozvoj Alzheimerovej choroby.

„Sme stále na samom začiatku cesty. Už teraz však môžeme praktizovať novú liečebnú metódu. V prvom rade nás povzbudzuje fakt, že sa nám podarilo použiť mikrovírusy na transport génov do mozgu,“ povedal Stephen Paul, šéf biotechnologickej spoločnosti, v komentári k svojmu prejavu na konferencii. Poznamenal tiež, že mikrovírusy dokážu deaktivovať jednotlivé gény vo vnútri mozgu. „Máme prístup k proteínovým vírusovým obalom, ktoré dokážu preniknúť cez hematoencefalickú membránu stokrát ľahšie ako doteraz známe vzorky. A to je veľmi dôležitý bod,“ zhrnul Stephen Paul.

Zároveň skupina špecialistov zastupujúcich Imperial College v Londýne oznámila významný úspech vo využívaní génovej terapie na boj proti podobným patológiám u hlodavcov. Počas experimentu bol do mozgových štruktúr myší s mikrovírusom odoslaný špecifický gén, čo malo pozitívny vplyv na dynamiku ochorenia.

Alzheimerova choroba sa zo sociálneho hľadiska považuje za najvýznamnejšiu ľudskú patológiu. Výskumníci a vedci vynakladajú veľké úsilie na vývoj účinnejších metód liečby a prevencie tohto ochorenia. Doteraz sa však terapeutická schéma obmedzovala najmä na symptomatické lieky a postupy, pretože sa tvrdilo, že je takmer nemožné túto chorobu úplne vyliečiť.

V súčasnosti výsledky, ktoré vedci v tejto oblasti dosiahli, ešte neboli implementované do lekárskej praxe. Zároveň však výsledky mnohých štúdií vzbudzujú určitú nádej. Podľa predbežných odhadov odborníkov sa génová terapia môže v praxi uplatniť už v blízkej budúcnosti.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]