Všetok obsah iLive je lekársky kontrolovaný alebo kontrolovaný, aby sa zabezpečila čo najväčšia presnosť faktov.
Máme prísne smernice týkajúce sa získavania zdrojov a len odkaz na seriózne mediálne stránky, akademické výskumné inštitúcie a vždy, keď je to možné, na lekársky partnerské štúdie. Všimnite si, že čísla v zátvorkách ([1], [2] atď.) Sú odkazmi na kliknutia na tieto štúdie.
Ak máte pocit, že niektorý z našich obsahov je nepresný, neaktuálny alebo inak sporný, vyberte ho a stlačte kláves Ctrl + Enter.
Prvýkrát schválená génová terapia na liečbu ochorenia
Posledná kontrola: 01.07.2025
V dejinách európskej medicíny sa čoskoro stane prelomová udalosť: prvé schválenie praktického využitia génovej terapie na liečbu dedičného ochorenia.
Európska agentúra pre lieky odporučila túto liečbu zriedkavého genetického ochorenia, ktoré pacientom bráni v trávení tukov.
Na základe tohto odporúčania musí Európska komisia prijať konečné rozhodnutie o prípustnosti tejto liečebnej metódy.
Princíp génovej terapie je jednoduchý: ak sa v niektorej časti genetického kódu človeka nájde chyba, nahradí sa laboratórne vytvoreným genetickým materiálom s požadovanými vlastnosťami.
V skutočnosti však veci nie sú také jednoduché. Počas klinických skúšok v USA zomrel tínedžer Jesse Gelsinger a ďalší pacienti ochoreli na leukémiu.
V súčasnosti sa metódy génovej terapie v Európe ani v USA nepoužívajú.
Prvý génový liek
Výbor pre lieky Európskej lekárskej komisie preskúmal používanie lieku Glybera na liečbu Buergerovej-Grutzovej choroby, dedičného nedostatku lipoproteínovej lipázy.
Tento syndróm postihuje jedného z milióna ľudí. Postihnutí majú poškodenú génovú štruktúru, ktorá je zodpovedná za odbúravanie tukov v tráviacom trakte.
To vedie k hromadeniu tukov v krvi, bolestiam v slabinách a akútnej pankreatitíde.
Doteraz bol jediný spôsob, ako zmierniť stav takýchto pacientov, prísna diéta bez tukov.
Nová liečba využíva vírus, ktorý infikuje svalové tkanivo a zavádza do tela kópiu intaktného génu.
Odporúča sa pacientom, ktorí trpia akútnym zápalom pankreasu, pankreatitídou a ktorí nereagujú na diétu.
Nahradenie chybného génu
Výrobca nového lieku, farmaceutická spoločnosť UniQure, uviedol, že rozhodnutie je prelomovou udalosťou pre pacientov a pre medicínu ako celok.
Generálny riaditeľ spoločnosti Jorn Aldag povedal: „Pacienti s nedostatkom lipoproteínovej lipázy sa boja jesť normálne jedlo, pretože to môže viesť k akútnemu a extrémne bolestivému zápalu pankreasu, ktorý často končí hospitalizáciou.“
„Teraz – po prvýkrát v histórii – bola vytvorená liečebná metóda, ktorá nielen znižuje riziko zápalu, ale má aj dlhodobý priaznivý vplyv na stav pacienta,“ dodal.
Čína sa stala prvou krajinou na svete, ktorá oficiálne schválila používanie metód génovej terapie.
[